CRISPR’la Kas Hastalığına Çözüm

SAĞLIK

Written by:

Science dergisinde yayımlanan bir çalışmaya göre, CRISPR/Cas9 köpeklerde Duchenne kas distrofisini tersine döndürmeyi başardı.

Distrofi, kelime anlamı olarak doku bozulması anlamına geliyor ve Duchenne kas distrofisi (Duchenne muscular dystrophy, DMD) kas erimelerinin en sık görülen türü. Erkeklerde daha fazla görülen bu hastalık çocuk yaşta başlayabiliyor. Vakaların yarısından fazlasında kalıtsal yolla diğer nesillere aktarılma görülür ve bu hastalığın henüz bilinen bir tedavisi yoktur.

Teksas Üniversitesi Southwestern Tıbbi Merkezi’nden araştırmacılar, köpeklerde kas erimesini kayda değer ölçüde geriletmeyi başarmışlar. İlk kez memelilerde bu denli bir başarı elde edildiği için oldukça heyecanlı bir haber olan bu olay distrofin adı verilen proteinin normal seviyenin %15’i oranda geri dönürülmesi yeterli bir eşik olarak görülürken, bu oran bazı kas gruplarında %92’ye kadar çıkmış.

Dr. Olson ve takım arkadaşları daha önceden fare ve insan hücrelerinde distrofin geninde bozukluğu gidermeyi başarmışlar.

Devam filminde ise, genetik bozukluğu taşıyan dört köpek kullanılmış ve CRISPR/Cas9 bileşenleri, gen tedavisinde sıkca kullanılan adeno-associated virüsü tarafından disrofin geninin 51. Eksonuna taşınmış.

Eksik olan protein birkaç hafta içinde üretilmeye başlanmış ve kalpte normal üretimin %92’sine diyaframda da %58’ine ulaşmış.

Çalışma henüz kavram ispatı, yani temel bilim seviyesinde. Araştırmacıların öncelikli amaçları, proteinin uzun süre zarfında üretilip üretilmeyeceği ve yan etkilerinin olup olmadığını iyice anlamak.

Yinede klinik araştırmalar yakın görünüyor. CRISPR/Cas9 sistemi ayrıca, genetik hastalıklara (hemofili, akdeniz anemisi, orak hücre anemisi, kistik fibrozis, vb.), antibiyotik direncine, Down sendromu gibi kromozom bozukluklarına, organ reddine karşı kullanılabilir.

Hatta İsviçre bazlı CRISPR Therapeutics firması, bu yılın Mayıs ayında Akdeniz anemisi üzerine klinik deneylere başlamak için onay almış durumda

 

 

 

 

Paylaşmak önemsemektir.

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir